全球首例突破：在孕妇子宫内用干细胞疗法治疗胎儿脊柱裂

在影像学监测中，脊柱裂胎儿的后脑下疝往往像一条被牵扯下沉的阴影，无声提醒着未来可能出现的行动障碍与膀胱功能损伤。 过去的宫内手术能把暴露的脊髓重新包回椎管，却无法让已受损的神经组织“重来一次”。因此，即便在最理想的条件下，孩子仍常常无法独立行走。

▲产前产后MRI，显示PMSC-ECM在宫内髓膜膜膨出修复后后脑突出逆转。 手术结果出乎研究者预期。首先，所有补片都在出生前获得了良好整合，不仅未发生担心的异常增殖，也无免疫排斥迹象。更关键的是，六名胎儿的后脑下疝在出生前均完全逆转，MRI 显示小脑结构重新回位，颅内压力恢复平衡。这种一致性在既往文献中极为罕见。 长期随访揭示了更重要的意义。首位接受治疗的孩子如今已四岁，能够独立行走、跑跳，并保持正常的膀胱功能——而膀胱控制恰恰是传统手术最难改善的部分。 虽然只有少数案例，但这些迹象指向一个关键趋势：神经组织的早期修复能改变孩子成长中的“基础条件”，让运动与泌尿功能有机会沿更健康的路径发育。

03 技术的意义超越六例患者，它改变了胎儿医学的提问方式

过去几十年，胎儿手术的目标相当清晰：阻止疾病在出生前继续恶化。无论是修补脊柱裂、矫正膈疝，还是解除胸腔积液，逻辑都围绕“减少损伤”。而干细胞补片的出现第一次让研究者能够讨论另一种可能——在胎儿尚处可塑期时，直接推动组织再生，让损害并非只是被拦停，而是被逆转。 这项研究的价值并不仅在于六个成功案例，而在于提供了一个更具生物学深度的治疗方向：利用发育过程中的高可塑性窗口，把再生医学与宫内手术结合，让修复从机械动作上升为发育干预。 胎盘来源间充质干细胞的优势在于分泌谱广、免疫原性低，且不会在胎儿体内长期存留，避免了干细胞治疗中最敏感的安全顾虑。 研究团队已经启动第二阶段研究，计划对35个胎儿进行进一步评估，并与既往传统手术队列比较长期结果。这类研究的推进，将直接决定干细胞贴片能否成为未来治疗脊柱裂的标准方案。 更重要的是，它为其他胎儿期神经发育异常打开了一扇门：宫内修复不再只是“补洞”，而是可能进入“调控组织发育”的阶段。

04 当医学把机会提前，命运的分岔也随之提前

脊柱裂曾被视为只能尽量补救的先天缺陷，而干细胞贴片让人们第一次看到“重写发育轨迹”的可能性。对这些胎儿来说，改变的不只是手术方式，而是未来行走、排尿、学习与生活的连续性。 医学不能承诺奇迹，但它能不断把改变命运的机会往前推——推到胎儿仍在成长、神经仍在塑形、未来仍未被写死的时刻。当治疗从阻止恶化迈向促进恢复，真正变化的，是生命开始时的那条基线。 注 参考资料 Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study Diana L Farmer , Priyadarsini Kumar , Elizabeth Reynolds more······ DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3